Edição de genes salva a vida de garota com leucemia “incurável” e pode revolucionar luta contra o câncer!

Pesquisadores no Reino Unido estão tratando com sucesso a pequena Layla, uma menina com leucemia considerada “incurável”, usando uma terapia de edição genética que só tinha sido testada previamente em camundongos. Os médicos dizem que é muito cedo para declarar sua cura, mas agora ela está vivendo de forma saudável e, por enquanto, está livre do câncer.

A terapia envolveu o uso da edição de células de genes produzidas em massa para atacar a leucemia em seu corpo, e foi a primeira vez que foi aplicada em um ser humano. Como o caso de Layla havia sido declarado “incurável” e os médicos tinham esgotado todas as outras opções, os pais dela aceitaram tentar o tratamento experimental, por razões humanitárias.

Os resultados foram apresentados na Sociedade Americana de Hematologia, em dezembro de 2015, e representam a primeira vez que uma vida humana foi salva por edição de gene, mesmo depois de muitos anos de testes promissores utilizando a técnica. “Como esta foi a primeira vez que o tratamento foi o usado, não sabíamos quando e como ele iria funcionar”, disse Paul Veys, médico de Layla no Great Ormond Street Hospital (GOSH), em Londres, na Inglaterra. “Sua leucemia era tão agressiva que essa resposta é quase um milagre”, completou.

Embora seja apenas um estudo de caso, a comunidade médica está animada com a primeira evidência do uso funcional de versões editadas de células, abrindo o caminho para opções de tratamento mais baratas e acessíveis para uma gama variada de tipos de câncer.

Layla nasceu no Reino Unido, e foi diagnosticada com leucemia linfoblástica aguda, um agressivo câncer da medula óssea, com apenas três meses de idade. Ela passou por vários ciclos de quimioterapia intensa, um transplante de medula óssea, e participou de um ensaio experimental antes mesmo de completar um ano. Mesmo assim, o tratamento foi em vão e o câncer voltou.

Foi aí que os médicos pensaram em testar um novo tipo de edição de genes analisada na University College London, que normalmente trabalha com a manipulação genética de células T do sistema imunológico de um paciente, fazendo-as atacar as células cancerígenas antes de colocá-las de volta ao corpo. Mas, apesar de parecer eficaz, o processo é caro e demorado, e só funcionaria em pacientes que ainda tivessem células saudáveis, o que não era o caso de Layla.

Então, os pesquisadores, liderados por Waseem Qasim, resolveram testar uma terapia já existente que poderia ser rápida e barata, dada aos pacientes sem ter que usar células saudáveis do próprio paciente. Nesta abordagem, uma pessoa saudável doa células T que serão modificadas, criando o que os pesquisadores chamam de células “UCART19”, usando uma fusão de proteína conhecida como TALEN, para desligar determinados receptores, garantindo que as células T UCART19 só ataquem as células de leucemia, e não as saudáveis.

Assim, Layla recebeu 1 ml de células, e depois passou as próximas semanas em isolamento, enquanto as células T atacavam as células cancerígenas. Dois meses depois, os médicos confirmaram que as células de leucemia haviam sido removidas. Então, ela recebeu outro transplante de medula óssea. Agora, ela está se recuperando em casa e está passando por exames regulares. A melhor parte é que, após o último transplante de medula óssea, o próprio sistema imunológico do Layla destruiu as células UCART19 do organismo, não deixando vestígios da edição de genes.

Os pesquisadores já agendaram um ensaio clínico adequado das células UCART19, financiados pela empresa de biotecnologia Cellectis, com início previsto em 2016. Além tentar provar que o tratamento funciona, estes ensaios irão garantir que as alterações feitas nas células T possam ser transmitidas e que elas não sejam tóxicas. “Este é um marco na utilização de novas tecnologias de engenharia genética e os efeitos na criança foram impressionantes. Se replicada, a técnica poderia representar um enorme passo para o tratamento da leucemia e outros tipos de câncer”, concluiu Qasim.

Fonte: Science Alert Foto: Reprodução / Sharon Lees via Great Ormond Street Hospital