O FDA (órgão norte-americano equivalente à ANVISA) aprovou recentemente a comercialização do medicamento mais caro do mundo.
Chamado de Zolgensma, ele foi desenvolvido pela AveXis, uma empresa de propriedade do laboratório farmacêutico Novartis.
O novo medicamento será usado contra a Atrofia Muscular Espinhal (AME) em crianças. Sua função será agir nos genes (DNA) para combater esta atrofia muscular específica.
A empresa conseguiu fazer com que um tipo de vírus modificado possa ser inserido no corpo do paciente com AME para começar sua incrível ação.
Após inserido, o vírus leva consigo o gene SMN1 – só que uma cópia saudável e sem defeitos. O gene chega até os neurônios que são especializados na contração muscular, o que impede que a doença avance.
De acordo com a empresa, os efeitos impressionantes do novo medicamento duram até 5 anos após administrada a dose. Em geral, indica-se o medicamento para pacientes com até 2 anos de idade, o que irá proporcionar aos portadores uma vida plena.
Apesar do laboratório afirmar que os efeitos duram até 5 anos, os pesquisadores responsáveis pelo medicamento acreditam que este tempo pode ser ainda maior.
Os cientistas relatam que os pacientes iniciais que tomaram Zolgensma, ainda não sofreram da perda de efeito do medicamento, o que é um indicativo de um possível efeito prolongado.
O que é a Atrofia Muscular Espinhal?
É uma doença grave, de cunho genético, que leva à paralisia, dificuldade para respirar e culmina no óbito. De acordo com os dados oficiais, é a principal causa de morte em bebês com doenças genéticas. Estima-se que um paciente com AME não sobreviva mais de um ano devido à insuficiência respiratória.
Um defeito no gene SMN1 leva a formação de proteínas também com defeito. Estas proteínas são importantíssimas para a saúde muscular, o que gera a atrofia inevitável.
Tratamento
Além do atual Zolgensma, que acaba de ser lançado, existe outro medicamento do laboratório farmacêutico Biogen, o Spinraza, que custa algo em torno de R$ 1,3 milhão e deve ser tomado anualmente.
O Brasil, em abril deste ano, assinou acordo para que o Spinraza entrasse na Relação Nacional de Medicamentos Essenciais para tratar pacientes portadores de AME no SUS.